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Mit unserem aktuellen Leuchtturmthema beleuchten wir unsere Expertise und unser Know-how für eines der innovativsten Forschungsthemen der heutigen Zeit: die Zell- und Gentherapie. Dank dieser Fortschritte könnten Krankheiten, die bisher als unheilbar galten, in Zukunft behandelbar werden. Krebs, neurologische Erkrankungen und Erbkrankheiten – innovative Therapien können bald ein Quantensprung in der Medizin sein. Ohne LSR-Technologien ist dies undenkbar.
Zell- und Gentherapie Möglichmacher Serie zum Thema
Entlang der Prozesskette von zell- und genbasierten Therapien – von der Entwicklung über die Produktion bis hin zur Anwendung – werden viele biologische und medizinische Technologien benötigt. Ein Großteil wird von der LSR- und IVD-Industrie hergestellt. Beide Branchen bilden damit die Grundlage für die akademische und industrielle Forschung, Entwicklung und Produktion der Therapieprodukte sowie bei der Diagnostik von Patientinnen und Patienten vor, während und nach der therapeutischen Anwendung. Die Technologie der CAR-T-Zelltherapie ist derzeit das bekannteste Modell im Feld der Zell- und Gentherapien (GCT). Bei dieser zellbasierten Gentherapie werden Bestandteile der körpereigenen Immunabwehr, so genannte T-Zellen, aus dem Körper entnommen und genetisch so verändert, dass sie Krebszellen erkennen können. Die in vitro vermehrten so genannten chimären Antigenrezeptor-T-Zellen (CAR-T) werden dann Tumorpatienten, die z. B. an B-Zell-Neoplasien leiden, appliziert. Eine Eliminierung der Krebszellen und damit eine Heilung wird möglich.
Adenovirus-assoziierte Gentherapien sind ebenfalls ein bekanntes Beispiel für GCT und werden z.B. bei der Therapie der spinalen Muskelatrophie, einer seltenen Erkrankung, angewandt. Hierbei werden genetisch reprogrammierte Viren vom Typ AAV9 genutzt, die therapeutische humangenetische Information in Neugeborene zu applizieren. Das desfunktionale Gen des Patienten wird durch ein funktionales Gen ersetzt. Dies setzt eine Herstellung des humangenetischen Materials, eine Vermehrung der Viren als Vektoren sowie umfassende Qualitätskontrollen in allen Prozessschritten voraus. Die Auswahl der Patientinnen und Patienten geschieht meist nach genetischen Analysen, wie z.B. beim Neugeborenenscreening. Erhalten Betroffene eine GCT greift ein engmaschiges Monitoring während der Therapie und eine umfassende diagnostische Nachsorge. Beides wird durch in-vitro-diagnostische Technologien ermöglicht.
Durch Jahrzehnte der Genomforschung können heutzutage Zell- und Gentherapien hergestellt und als Behandlung eingesetzt werden. Die LSR-Industrie ist wichtiger Partner für die Forschung.
Hermann, 78 Jahre alt, wurde bereits vor einigen Jahren mit DLBCL diagnostiziert und behandelt. DLBCL ist eine bösartige Tumorerkrankung von weißen Blutzellen, den Lymphozyten. Jetzt zeigt er wieder Symptome. Es wird eine schwerwiegendere Form von DLBCL diagnostiziert.
Labordiagnostik am Lymphknoten
Labordiagnostik
Hermanns Krebszellen werden genetisch untersucht, um zu prüfen, ob die CAR-T-Zelltherapie erfolgsversprechend ist. Die genetische Tumoranalyse gibt grünes Licht. Arzt und Patient entscheiden sich für die Therapie.
Labordiagnostik zur genetischen Tumoranalyse
Damit die T-Zellen die Krebszellen erkennen, wird künstlich hergestellte DNA in die Zellen eingeschleust.
Diese kodiert die genetische Information für das CAR-Gen und der Chimäre Antigenrezeptor (CAR) wird auf der Zelloberfläche exprimiert.
Expansion der genetisch veränderten CAR-T-Zellen.
Versand, Herstellung und Qualitätskontrolle dauern etwa 4 Wochen.
Behandlung und Monitoring
Infusion der genetisch veränderten CAR-T-Zellen. Sie können nun Hermanns Krebszellen erkennen und bekämpfen.
Genesung
Großvater Hermann ist genesen. Die genetisch veränderten CAR-T-Zellen haben die Krebszellen erkannt und bekämpft.
Durch das Neugeborenenscreening wird bei Lara Spinale Muskelatrophie (SMA) diagnostiziert. SMA ist eine genetisch vererbte, neuromuskuläre Erkrankung, die durch Verlust oder Veränderung im SMN-1-Gen verursacht wird. Symptome sind Muskelschwäche und Muskelabbau.
Neugeborenenscreening auf Mutation im SMN1-Gen
Im Labor wird geprüft, ob die Therapie erfolgsversprechend ist. Dafür darf Lara keine Antikörper gegen AAV9 (adeno-assoziiertes Virus Typ 9) im Blut haben, weil sich diese sonst negativ auf die Therapie auswirken.
Labordiagnostik überwacht den Krankheitsverlauf inklusive möglicher Nebenwirkungen
Man nutzt AAV9 als Vektor. Das bedeutet, die Hülle und die Funktion menschliche Zellen zu befallen, werden genutzt, um das korrekte SMN1-Gen in Laras Zellen einzufügen.
Die Behandlung erfolgt mit einer sehr hohen Anzahl an viralen Vektoren. 1,1 × 1014 Vektoren pro kg werden benötigt. Lara wiegt 3,4 kg – das bedeutet sie benötigt eine Dosis von 4,5 × 1014 Vektoren.
Lara bekommt die Behandlung per Spritze.
Enkelin Lara lernt Bewegungen und Laufen. Durch das nichtmutierte SMN1-Gen, können sich die Muskelzellen korrekt ausbilden. Die Muskelschwäche wird abgemildert.
Die LSR- und IVD-Branchen produzieren viele verschiedene Bausteine und Technologien entlang der Prozesskette und sind somit Teil der relevantesten Stakeholder für GCT – von der Forschung bis zur Anwendung. Wir beliefern Akademie, Krankenhäuser, kleinere Spin Offs sowie die Biotech- und Pharmaindustrie samt zugehöriger Clinical Research Organisations (CROs) und Contract Manufacturing Organisations (CDMOs).
Dank jahrzehntelanger Genomforschung ist es heute möglich, GCTs herzustellen und als Therapeutika einzusetzen. Daraus haben sich einerseits diagnostische Anwendungen, wie die Genomsequenzierung, etabliert. Andererseits wurden so auch Bausteine und Technologien für die Produktion weiterentwickelt, wie z.B. Anwendungen in der Zellkultur oder für die genetische Veränderung. So sind Zell- und Gentherapien ohne unsere Expertise, unser Know-how und unsere Technologien undenkbar.
IVD-Produkte und LSR-Technologien werden in nahezu allen Schritten der Zell- und Gentherapie verwendet.
Zum Produktportfolio der LSR-Industrie gehören Verbrauchsmaterialien, Reagenzien sowie Klein- und Großgeräte. Diese Produkte und Technologien werden als Herstellungsbausteine für das zu verabreichende GCT verwendet und umfassen u.a. Produkte für die Kultivierung von Zellmaterial, die Geneditierung, die Virusherstellung sowie Produkte für die Virusaufreinigung.
Die Qualitätskontrolle jeden einzelnen Produktionsschrittes ist von größter Bedeutung und wird von der LSR-Industrie mit einer Vielzahl von Technologien unterstützt, um z.B. Fragen der Virus-vermittelten Gentherapie wie Virusmenge und -reinheit, Tropismus und Antigenizität zu beantworten. Ohne Qualitätskontrollen kann die Wirksamkeit der GCT nicht geprüft werden – bevor es den Patientinnen und Patienten appliziert wird.
Eine Vielzahl der Branchenprodukte erfüllen wichtige GMP-Standards, die eine industrielle Produktion (GMP = Good Manufacturing Practice) gewährleisten. Dazu gehören beispielsweise Produkte zur Zellisolierung und -kultivierung, die für den Einsatz von CAR-T-Zelltherapien benötigt werden. Aber auch Produkte zur Herstellung von Virushüllen und deren Aufreinigung für die Virusvermittelte Gentherapie.
Ein wichtiger Faktor der Herstellung von GCT ist der Workflow unter Reinraumbedingungen, da Zellprodukte, die als GCT Patientinnen und Patienten appliziert werden, nicht sterilisierbar sind. Im Reinraum ist die Sterilität von Verbrauchsmaterialen ebenso relevant wie die Kontrolle von Partikeln in der Luft oder verwendeten Flüssigkeiten wie Wasser oder Pufferlösungen.
Die Herstellung von zell- und genbasierten Therapien ist aktuell noch von vielen patientenspezifischen Einzellösungen und hohen Kosten geprägt. Eine langfristige Finanzierbarkeit durch das GKV-System hängt jedoch von skalierbaren Prozessen ab, die frühzeitig in die Entwicklungs- und Produktionsprozesse integriert werden müssen. Die LSR-Industrie stellt Technologien zur Verfügung, die für das Upscaling wichtig sind. Dazu gehören Bioreaktoren für die Kultivierung von Zellen und Viren in größerem Maßstab oder auch skalierbare Durchflusszytometrie-Einheiten für die skalierbare Zellisolierung.
Viele unserer Technologien sind Bausteine im Herstellungsprozess – von der Ausstattung der Reinräume, über Qualitätskontrolle bis hin zum Upscaling.
Zu unseren Bausteinen zählen Produkte für die Kultivierung von Zellmaterial, die Geneditierung, die Virusherstellung sowie Produkte für die Aufreinigung der GCT. Eine Vielzahl der Branchenprodukte entspricht den hohen GMP-Standards.
GCT können nicht sterilisiert werden. Umso wichtiger sind daher die Bedingungen im Reinraum. Die Sterilität von Verbrauchsmaterialien ist genauso relevant wie die Kontrolle von Partikeln in der Luft oder verwendete Flüssigkeiten wie Wasser oder Pu erlösungen. Wir liefern Produkte und Technologien die Reinraumbedingungen erfüllen.
Die Herstellung von GCT ist von vielen patientenspezifischen Einzellösungen und hohen Kosten geprägt. Für die langfristige Finanzierbarkeit sind skalierbare Prozesse nötig. Wir liefern Technologien, die für das Upscaling wichtig sind. Dazu gehören Bioreaktoren für die Kultivierung von Zellen und Viren in großem Maßstab oder auch skalierbare Einheiten für die Zellisolierung.
Die Qualitätskontrolle jedes einzelnen Prozessschrittes ist enorm wichtig. Wir unterstützen dies mit einer Vielzahl von Technologien. So helfen wir zu prüfen, ob die GCT wirksam, zielgerichtet und sicher ist – bevor sie am Patienten angewandt wird.
Die Fachabteilung LSR hat Zell- und Gentherapie als Leuchtturmthema definiert und wird im Jahr 2024 jeden Monat einen Einblick in die faszinierende Welt dieser hochinnovativen Therapiemöglichkeiten geben. Denn: Zell- und Gentherapie ist DAS Zukunftsthema der Medizin.
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